Salzburg (OTS) – Ein bedeutender Fortschritt in der biomedizinischen
Forschung: Die
Anwendung von Extrazellulären Vesikeln (auch Nano-Vesikeln genannt)
während einer Operation an einer Patientin mit offenem Rücken (Spina
bifida) erweist sich als erfolgreich: Im gesamten
Beobachtungszeitraum konnten keine Nebenwirkungen festgestellt
werden. Der neurologische Zustand zeigte sich auch sechs Monate nach
dem Eingriff stabil und unverändert. Univ.-Prof. Dr.in Eva Rohde,
Vorständin des Instituts für Transfusionsmedizin an der Paracelsus
Medizinischen Privatuniversität (PMU) und Prof. Dr. Matthias Krause,
Kinderneurochirurg an der Klinik für Neurochirurgie am Uniklinikum
Salzburg, haben an der Fachpublikation der Forschungsergebnisse als
Autor*innen mitgewirkt. Entwickelt, hergestellt und geprüft wurden
die Nano-Vesikeln – winzige, membranumgebene Partikel, die von Zellen
abgegeben werden – im GMP-Labor (Good Manufactoring Labors), an der
PMU.
Am Universitätsklinikum Salzburg wurde unter der Leitung von
Prof. Dr. Matthias Krause vor knapp einem Jahr erstmals weltweit eine
neuartige Zelltherapie mit aus menschlicher Nabelschnur gewonnenen
extrazellulären Vesikeln (UC-MSC-EVs) erfolgreich bei der Operation
einer Spina bifida-Patientin eingesetzt.
Anders als bei der Lösung mit Stammzellen, werden die Nano-
Vesikeln vom Körper nicht als fremd erkannt. Wie aktuelle Ergebnisse
zeigen, können dadurch Risiken, beispielsweise Immunreaktionen oder
unkontrolliertes Zellwachstum (z.B. Tumorbildung), wie sie bei
herkömmlichen Zelltherapien auftreten können, vermieden werden.
„Die extrazellulären Vesikel werden unter speziellen
pharmazeutischen Bedingungen hergestellt, dabei versuchen wir, das
Produkt so wenig wie möglich zu verändern“, erklärt Univ.-Doz. Dr.
Mario Gimona, der ebenfalls an der Forschung im GMP-Labor beteiligt
ist. Die Entwicklung dieses therapeutischen Ansatzes begann bereits
2014.
Die zweijährige Magdalena aus Deutschland war 2024 die erste
Patientin, bei der die innovative Behandlung im Rahmen eines
chirurgischen Eingriffs zur Anwendung kam – mit durchwegs positiven
Ergebnissen. Mehrere Monate nach der Operation zeigt sich der
neurologische Zustand des Kleinkindes weiterhin stabil. Kritische
Nebenwirkungen, wie etwa die Bildung eines Marködems – eine
Flüssigkeitsansammlung im Knochenmark, die häufig in Gelenksnähe
auftritt – blieben vollständig aus.
Hoffnungsträger Nano-Vesikeln soll in klinischer Studie
untersucht werden
Das Potential von Zell-Vesikeln sehen die Forschenden speziell
bei der Wundheilung mit dem Ziel, die Entzündungs- und Narbenbildung
zu minimieren, ohne dass dabei lebende Zellen transportiert werden
müssen. „Offenbar können Extrazelluläre Vesikel einen Selbsthilfe-
Mechanismus im zu heilenden Gewebe anstoßen. Die gezielte
intraoperative Verabreichung von therapeutischen Vesikeln könnte eine
neue Möglichkeit darstellen, Narbenbildung im Rückenmark zu
reduzieren und die Regeneration des Gewebes zu unterstützen“, erklärt
Dr.in Eva Rohde. „Die extrazellulären Vesikel transportieren dabei
aktiv wirksame Stoffe direkt an die betroffenen Nervenzellen.“
Inzwischen wurde die neuartige Vesikel-Zelltherapie in Salzburg
bereits erfolgreich bei einem weiteren Kind mit offenem Rücken
angewendet. Das Kind hat sich vom Eingriff gut erholt, deutliche
Fortschritte sind in der Motorik sowie der Darm- und Blasenfunktion
erkennbar. Das langfristige Potential soll nun in einer
randomisierten (*) klinischen Studie untersucht werden.
(*)Teilnehmer*innen werden nach Zufallsprinzip einer
Behandlungsgruppe zugeteilt
Zur Fachpublikation: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40536443/
